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探索罕見病藥“上海模式”,上海醫藥罕見病項目有望超30個
[2021-02-15]

戈謝病、白化病、先天性肌無力綜合征、視網膜母細胞瘤……這些不為人熟知的疾病名字都出現在2018年公布的《第一批罕見病目錄》,該目錄共納入有121種罕見病。
罕見病,又被稱作孤兒病,雖然單個疾病發生率較低,但由于病種眾多,加之人口基數大,中國罕見病患者總量據估算已經超過2000萬。相比較動輒過億的常見病患者群體,罕見病患者往往面臨著無藥可治或藥物可及性低等諸多現實難點。
“健康中國2030”戰略提出了“一個都不能少”的宏偉目標,但守護罕見病患者的健康談何容易?針對這一難題,已經躋身世界500強的上海醫藥(601607.SH,02607.HK)給出了自己的回答。
2020年9月,上海醫藥正式成立運營上海上藥罕見病醫藥有限公司,將罕見病作為集團四大創新發展板塊之一,目前,上海醫藥已經擁有15個品種覆蓋18個罕見病病癥的產品,未來5年,罕見病藥物研發項目有望超過30個。
資源整合,探索罕見病藥物領域的“上海模式”
罕見病患者并非突然顯現的新群體,作為中國醫藥行業領先的大型藥企,上海醫藥在罕見病藥物的研發和生產上,早已堅守多年。
上海醫藥旗下的溴比斯的明是治療罕見病重癥肌無力的特效藥,上海上藥中西(外岡)制藥有限公司車間副主任朱麗紅從事該藥的生產已經有20余年的時間。在她的回憶中,過去有患者因為缺藥,按照藥盒上地址和聯系方式專門咨詢,“我們說我們只是生產單位,沒有銷售的權利也不能銷售,然后我們就給他銷售的熱線,然后跟他說是哪個藥房能賣,然后他們就去買”。
“現在幾乎沒有(類似的求助)了。”朱麗紅信心十足地告訴澎湃新聞,如今溴比斯的明的產能穩定,內部也有庫存警戒線提醒,能比較好地滿足市場上需求,“哪怕是突然之間量增大,也不存在缺藥或者是斷藥的情況了。”
朱麗紅埋頭在一線車間,平時并未過多接觸外面的故事,但當她看到一個患有重癥肌無力的女孩出現在一個跳舞節目中時,朱麗紅被女孩面對病魔的積極態度所打動,想到她可能也在服用自己車間生產的罕見病藥物,她的內心充滿喜悅:“感覺自己生產的藥物幫到了一個人。”
上海醫藥在罕見病領域有其他企業無法比擬的優勢,以朱麗紅所在車間的溴比斯的明為例,上海醫藥擁有其原料藥,避免了因為原料藥買不到或者原料藥提高價格而導致的產能供應問題。
剛剛躋身世界500強的上海醫藥,旗下藥物品種超過800個,如果說過去若干罕見病藥物像一顆顆小棋子散布在上海醫藥的大棋盤之上,那么2020年新成立運營的罕見病業務平臺,則讓罕見病藥物聚集起來,運營得更有章法。
由零散供給到資源整合,這個重大變化還要回溯至2019年4月,彼時全國人大常委會副委員長、農工黨中央主席陳竺等一行到上海醫藥上級公司——上實集團調研,期間陳竺副委員長提出,上海醫藥要堅持做好罕見病藥品的生產,確保供應不斷檔,并繼續研制新的品種和劑型;價格管理部門要合理核定、并嘗試由醫保支付更多的罕見病藥品費用。
“如上海能在這三個方面有所探索,形成‘上海模式’,造福中國的人民群眾, 還能走出國門,造福“一帶一路”沿線國家的患者。”陳竺副委員長的囑托語重心長,上藥人放在了心上。
2019年下半年,上海醫藥正式開始專項推進罕見病藥品工作。上海上藥罕見病醫藥有限公司總經理文彬告訴澎湃新聞,上海醫藥現有產品中被用于治療罕見病的共有15個品種,涉及18個罕見病病癥。據現有公開信息顯示,上海醫藥是國內擁有罕見病藥品批文最多的企業之一。
國企擔當,上海醫藥堅守罕見病藥物領域
企業的投入可以滿足罕見病患者的需求,是利好,但在當前環境中對于一家藥企而言,罕見病領域的投入往往意味著盈利較少。
上海醫藥營銷三部總經理李平提到這樣一個案例:上海醫藥第一生化生產的促皮質激素在臨床上可用于治療嬰幼兒痙攣,這個疾病的發病率只有約十萬分之五,但對于患者而言,這個藥物又是全球唯一能治愈的藥物,“在國外大概要4萬多美金一支,但在國內長期大概只有7塊錢一支。
以另一款治療肝豆病的青霉胺片為例,文彬介紹,這個藥在中國一粒只賣七八毛錢,但在美國價格達到400美元左右,仿制藥也要60多美元,“我們18個罕見病病癥的藥物,當中有相當一部分都是這種情況。”
文彬曾負責其他藥品的研發工作,她個人感覺,罕見病藥物研發與之前工作最大的不同是,從產品立項開始,更多的是要從臨床需求和患者的需要來入手,而不是從產品的盈利角度。
在社會規則層面,少數服從多數是普遍認知,但在健康問題上,少數也要有人守護。在朱麗紅看來,做罕見病藥物是上藥人義不容辭的社會責任。
上海醫藥董事長周軍表達了類似的觀點,他在接受澎湃新聞專訪時強調: “有些藥用量不大,但你一定要生產的,這個是社會責任,中國醫藥行業有類似于上海醫藥這樣的國企存在,是有它的必然性和必要性的。”
自2019年下半年推進罕見病業務平臺,一年的時間里,上海醫藥對于因為原料供應原因停止生產的罕見病藥物積極和原料供應商協商保供問題,目前已恢復了維A酸片、ACTH、青霉胺片、尿崩停等4個產品的生產。
罕見病平臺,不僅僅是供應藥品
從起心動念到正式運營,罕見病業務平臺用了約一年的時間,幾個月以來,文彬已經接到不少臨床醫生提出的對于罕見病的需求。李平也接觸了特別多的病友群,每天接很多電話,各種病友來求助。
“有的產品是上藥沒有的,我們不可能把全球所有的罕見病藥物都覆蓋一遍。”文彬表示,上藥的罕見病業務平臺不僅僅是供應藥品,“未來我們期待這個平臺不僅僅是一個創新研發的平臺,更多的是全球罕見病藥品,甚至于整合方案在中國落地轉化的平臺,我們希望他能夠給患者提供更多的選擇。”
想要達成這個工作需要內外兼修。
對內,上海醫藥將繼續挖掘現有藥物在罕見病的適應癥,同時推動相關創新藥物的研發。
對外,上海醫藥將持續推進罕見病研發項目,尤其是對于未在國內上市的罕見病藥物,上海醫藥計劃利用上藥的國內外研發平臺,加快國外已進入臨床階段藥物以及罕見病新藥的開發和引進,讓全球的這些罕見病領域的成果能夠在我們的平臺上進行轉化和落地。
根據世界衛生組織公布的數據,全球罕見病超過7000種,僅有約5%有藥可治。實際上,在罕見病領域不乏武田、勃林格殷格翰、渤健、輝瑞等知名制藥企業的加入,近幾年國內外不少新興公司也都參與其中。
文彬向澎湃新聞表示,除了上藥之外,其實很多企業都想在罕見病領域投入,但一款創新的罕見病藥物和診療方案能不能用到臨床一線,還需要很長的一條路,而上藥的優勢是以目前十幾個品種為基礎,敢于在這個領域多進行資源的投入。
目前,上海醫藥已經在推進有十幾個罕見病藥物研發項目,預計未來5年,將超過30個。
談及中國罕見病領域,文彬認為,中國罕見病領域屬于方興未艾,對于罕見病的認識也是近三年才逐漸的把它提到一個國家層面的高度,但幸運的是,與國外的差距在不斷的縮小。
“我覺得未來的5年,可能中國對罕見病的關注投入和發展的速度將會更迅速,當然可能我們現在和某些國家比起來,我們的政策的支持還沒那么完善,但我相信通過我們這樣的大的平臺的推動和國家的支持應該會有很大的改觀。”文彬表示。
對于懸在罕見病領域的盈利問題,李平則用一句醫藥界廣泛流傳的一句話總結:“我們應當永遠銘記,藥物是為人類而生產,不是為追求利潤而制造的。只要我們堅守這一信念,利潤必將隨之而來。” [2021-02-08 澎湃新聞]